基因治療法與幹細胞聯合作戰

  

基因改變的幹細胞可否用來治療遺傳疾病？

幹細胞技術及精確基因治療法是醫學的兩個聖杯，科學家表示如今兩者已經第一次可在人類身上結合使用，這表示病人如果罹患遺傳疾病，他們有一天可以用自己的細胞來治療。自然期刊發表的一項研究顯示已矯正了罹患肝病病患幹細胞的一個突變，研究人員表示這是朝向發展治療方法的一個「關鍵步驟」(critical step)，但是仍然須要進行安全性試驗。

目前，由罹患遺傳疾病病人取得的幹細胞不能用來治癒該疾病，由於那些細胞也含有損壞之遺傳密碼。在英國衛爾康信託基金會桑格研究所及劍橋大學的科學家，正研究纖維化肝病，這是由組成遺傳密碼的60億個字母中單一對字母的改變引起。結果發現：有一種保護人體不受傷害的蛋白質抗胰蛋白酶(antitrypsin)，無法由其製造場所肝臟中釋放出，此種疾病是最常見的遺傳疾病，每2千個歐洲人中有1個被影響。

唯一解決方法是進行肝臟移植，但是病人須要服藥一輩子來預防器官被排斥，該研究小組由病人取用皮膚細胞並將其轉變成幹細胞。醫生使用一把分子解剖刀將單一突變切除並插入正確字母，即矯正基因缺陷，接著幹細胞就轉變成肝臟細胞，領導研究人員之一，大衛‧羅瑪斯(David Lomas)教授說明：這種肝臟的的功能表現極佳，其分泌與功能都正常，當細胞被放置於小鼠體內，在六星期之後牠們仍然正常地產生功能。

巨大潛能

羅瑪斯教授表示如果此種做法可發展成一種治療方法，這要比肝臟移植更佳，因為病人不需服用免疫抑制藥物。他告訴英國廣播公司，該技術是難以置信地困難，然而其潛能十分巨大，但只有時間才可以告訴我們結果為何。在進行任何治療前，科學家須要進行進一步的動物實驗及人體臨床試驗，因為安全性是關鍵，例如，有人關心有關「誘發性」幹細胞具有引起癌症基因表現的傾向。

英國大學學院及醫學研究委員會幹細胞移植研究委員會的羅賓‧阿里(Robin Ali)教授表示：這研究結果非常有趣，大部分基因治療法並非矯正基因，而是引入一個新的基因複製物，讓人興奮地是此研究係矯正基因，個人化醫學的大問題在於經費，此係主要障礙之一。